BioMarin低价拿下德国医保-佰傲谷BioValley-科易网技术创新

日前，BioMarin Pharmaceutical宣布，与德国国家法定健康保险基金协会（GKV-SV）达成协议，为严重血友病A患者提供Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）报销金额。

根据报道，双方协定的价格为：28,933.53欧元/小瓶。考虑到患者的平均体重和一次性治疗所需的剂量，以及常规折扣，以该小瓶价格计算相当于每位商业化患者将带来约90万美元的收入。

这一价格远低于Roctavian在美国290万美元的定价(曾有BioMarin高管表示，该价格将为公司带来月190万美元的净收入)；也低于BioMarin最初为欧洲定下的150万美元价格。

Roctavian是一款血友病A基因治疗，利用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因，使得患者肝细胞能够持续表达因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。Roctavian于2022年8月获得欧盟委员会（EC）批准上市，直到今天才终于与德国医保达成协议。

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覆盖德国

有分析师认为，尽管Roctavian在德国的价格低于预期，但是与GKV-SV达成协议是一个重要的里程碑。该协会负责处理约90%的德国人口健康保险，被证明是基因治疗价格的强硬谈判者。

值得注意的是，BioMarin在未来几年可能会收取更多费用。BioMarin与GKV-SV达成的协议中包括，就基于德国血友病登记处收集的接受Roctavian治疗的患者的真实数据，允许未来报销增加或减少。该协议至少为3年，确保GKV-SV在德国为符合条件的患者提供Roctavian治疗并进行报销。

根据统计，德国约有2000名符合Roctavian治疗标准的成年严重血友病A患者，与GKV-SV达成协议，将会促进该患者群体获得Roctavian治疗。

目前，已经有2名德国商业化患者接受了Roctavian治疗；根据AAV5抗体伴随诊断测试结果，有60名患者获得进行下一步治疗的资格。

在美国和意大利

BioMarin公司还宣布，与意大利药品管理局的最终价格谈判正在进行中，预计将于2023年年底确认；以及与美国付款人取得了重大进展。

在美国，大约有6500名严重血友病A成年患者，其中大约有2500名患者有资格接受Roctavian。

目前，美国已经发布了许多包括Roctavian在内的保险政策。BioMarin将继续与美国私人或公共付款人合作，以实现Roctavian的可及性，旨在确保每个对Roctavian感兴趣的、符合治疗条件的血友病A患者接受治疗。

此外，BioMarin公司还将继续与全国各地的血友病治疗中心合作，教育其如何使用和管理Roctavian。

小结

事实上，基因治疗在欧盟的商业化推进一直不算积极，主要是由于欧洲的几个国家医保对基因治疗药物的价格不满意。

无法进入医保覆盖范围，使得很多患者无法负担昂贵的价格，也就使得企业在欧洲的收入不高，纷纷退出欧盟市场，例如全球首个基因治疗药物UniQure的Glybera、蓝鸟的β-地贫基因疗法Zynteglo。

BioMarin公司以一个远低于美国的价格谈下了德国，这是一个重要的里程碑，也为之后的基因治疗在欧盟的商业化提供了一个模板。

不过BioMarin公司在本月的早些时候，将Roctavian今年的营收预期下调至1000万美元以下......

但是根据BioMarin公司前任CEO Bienaimé的看法，在各种措施和发展下，BioMarin公司可能在2024年达到24亿美元的收入。

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