Prime Medicine，这家由David Liu（刘如谦）创立的基因编辑公司，在此前发布的一则通告中，表示将进行管道重组，删减大部分的基因编辑管线。
在昨日，STAT报道，Prime公司正在进行裁员，裁员只影响少量员工，这些被裁撤的员工来自Prime搁置的项目。Prime公司的发言人表示，公司员工数量没有重大变化。
Prime Medicine是一家备受瞩目的基因编辑公司，由David Liu和Andrew Anzalone联合创立，成立于2019年，于2022年达斯达克上市。
Prime公司基于Prime Editor（先导编辑）技术开发新一代基因编辑药物，Prime Editor技术能够在基因组中进行精确位置的搜索和替换，能够实现使用正常的基因序列去替换致病基因序列，同时不会引起DNA双链断裂。
基于该技术的潜力，Prime公司一早就建立了18条研发管线，针对肝脏、离体造血干细胞、眼睛、耳、神经肌肉系统、肺等多个器官组织疾病。
但是发展至今，受限于资金，Prime公司在9月末宣布，集中资源开发3个高价值项目，推进其临床开发工作，包括两个慢性肉芽肿性疾病（CGD）管项目PM359和未命名X-CGD项目，以及一个Wilson病（肝豆状核变性）项目Prime Editor-LNP。
PM359是基于Prime Editor技术开发的首个候选药物，通过该技术对自体造血干细胞（HSC）进行体外编辑，纠正细胞内的p47-phox致病突变，从而改善或治愈慢性肉芽肿性病（CGD）。PM359的IND已经获得美国FDA批准，目前正在进行一项1/2期临床研究，预期将于2025年获得初步临床数据。
未命名X-CGD项目是一款适用于治疗X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的离体HSC产品，X-CGD是最常见CGD类型，约占CGD的60%-70%。其中，大约2/3的X-CGD发生CYBB基因突变。该项目利用Prime辅助位点特异性整合基因编辑（PASSIGE™）技术，有望解决CYBB基因超过90%的已知突变。Prim公司打算利用在PM359项目上的经验，包括IND申报、CMC工作以及临床试验，加速X-CGD项目的推进。
Wilson病项目Prime Editor-LNP不同于其他两款离体基因编辑，是一种基于LNP载体的通用体内基因编辑项目。该项目针对ATP7B基因突变导致的Wilson病，Prime公司预计将于2024年第四季度提供新的临床前数据，并启动该项目的IND支持工作，计划于2026年上半年提交IND或CTA。
此外，还有与百时美施贵宝（BMS）达成合作的离体T细胞治疗，以及获得囊性纤维化基金会赞助的囊性纤维化 （CF）项目LNP/AAV Prime Editors。
至于其他项目，则是暂先搁置。Prime公司表示，正在寻找合作机会来推进，包括神经系统疾病、细胞治疗、眼科疾病和听力损失的项目。
Prime公司一系列操作后表示，减少内部项目的开发，同时倾向与外部公司达成合作开发。
最主要的原因是，Prime公司现金流的告急，只能支持公司运营至2025年上半年。根据Prime公司2024年第二季度财报显示，截止2024年6月30日，现金、现金等价物、投资和限制性现金为1.764亿美元。
Prime公司的态度转变发生在于BMS达成合作后。在宣布管线重组的同时，Prime还宣布了与BMS达成一项巨额合作。
Prime公司与BMS达成一项战略研究合作和许可协议，以开发和商业化多种Prime 基因编辑离体T细胞治疗。根据协议，Prime公司将为BMS选中的免疫疾病和癌症靶点设计和优化Prime Editor和PASSIGE™，BMS将负责开发、制造和商业化，并为Prime的开发工作提供支持。
最重要的是，BMS将为该合作支付5500万美元的预付款和5500万美元的股权投资，以及未来超过35亿美元的里程碑付款。
在收到来自BMS的1.1亿美元的预付款后，再加上管线重组带来的成本节省，原本只能支持Prime运营至2025年上半年的现金流延长至2026年上半年。
在欧美的生物制药市场经济下行的背景下，海外的Biotech生存不易。
基因编辑领域也遭到了影响，头部的基因编辑公司，例如David Liu和张锋的几家公司都出现了现金告急的情况。
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