2022年，美国食品和药品监督管理局（FDA）审查新药的主要办公室（CDER）批准了37款药物，是自2016年以来的最低总数。这种情况会不会延续至2023年？延伸阅读：2022年FDA批准药物合集

日前，FDA加速批准卫材/Biogen的阿尔茨海默症新药Lecanemab（商品名为Leqembi），成为2023年第一款获得FDA批准的新药。延伸阅读：2023年首款新药：FDA批准Lecanemab，定价2.65万美元/年

那么接下来在2023年第一季度中，还有哪些新药决定值得关注？

礼来的AD新药Donanemab

Donanemab是一款靶向pGlu3-Aβ的抗体，被开发用于治疗阿尔茨海默病。礼来在2022年已完成该产品的滚动上市申请，FDA预计今年2月做出审批决定。

2022 年 12月，礼来公布了Donanemab用于早期AD的III期TRAILblazer-ALZ 4研究的积极数据，结果显示，Donanemab 实现了更佳的淀粉样蛋白斑块清除率，且并未带来更高的不良反应 ARIA 发生率。

在第6个月时，Donanemab 组有 37.5%（25/66）的患者实现了脑蛋白斑块清除（定义为脑淀粉样蛋白斑块水平＜24.1 Centiloids），Aducanumab组仅有 1.6%（1/64）。关键次要终点方面，经过 6 个月的治疗，Donanemab相较于基线减少了65.2%的脑淀粉样蛋白水平，而 Aducanumab为17.0%。此外，与基线相比，Donanemab治疗组显著降低了血浆P-tau217水平。

目前，TRAILBLAZER-ALZ 4研究还在进行中，将在12个月和18个月进行二次分析。

在未来，卫材/Biogen的Lecanemab和礼来的Donanemab可能会形成较为激烈的市场竞争。定价可能成为其中比较关键的因素，Lecanemab定价2.65万美元/年，礼来将怎样对Donanemab进行定价。延伸阅读：lecanemab能进医保吗？

美纳里尼集团(Menarini Group)/Radius Health的乳腺癌药物Elacestrant

Elacestrant是一款选择性雌激素受体降解剂 (SERD)，被开发用于治疗乳腺癌。FDA和欧盟均已受理Elacestrant治疗ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌的新药上市申请，FDAD对其的PDUFA目标日期为2023年2月17日。

2022年12月，美纳里尼集团/Radius Health公布了Elacestrant的III期研究EMERALD的数据，数据证明了CDK4/6i的治疗持续时间与患者接受Elacestrant治疗的PFS获益相关。总的来说，Elacestrant与SOC相比，先前CDK4/6i的持续时间越长，患者的无进展生存期也就越长。

2022年12月，Stifel的分析师在一份研究报告中称，如果Elacestrant获得批准，二线治疗的采用可能会很强劲，但这可能取决于Elacestrant的定价，以及FDA的批准患者范围。

尽管Elacestrant获批批准，Elacestrant也将面临来自阿斯利康、礼来和Arvinas的竞争。

BioMarin的血友病A基因治疗

2022年10月，BioMarin宣布美国FDA受理了valoctocogene roxaparvovec生物制剂许可证申请（BLA），用于治疗严重A型血友病的成年患者，PDUFA日期为2021年3月31日。延伸阅读：BioMarin重新向FDA提交A型血友病基因治疗的上市申请

valoctocogene roxaparvovec是一款AA5基因疗法，通过AAV5将编码凝血因子VIII基因的功能性拷贝递送到患者体内，进而帮助患者恢复自身凝血因子VIII生产能力，旨在达到“一劳永逸”治疗A型血友病的效果。

BioMarin于1月8日公布了valoctocogene roxaparvovec的全球III期研究三年多的随访结果，结果显示： 与基线相比，第3年的平均年化出血率（ABR）降低80%，凝血因子VIII使用量减少94%；92%的患者在第3年结束时停止凝血因子VIII预防。

最新数据已经提交给FDA审查，但是BioMarin公司表示，FDA的审查日期可能会超过2021年3月31日。目前，FDA已经完成了对生产设施的许可前检查。

如果BioMarin的血友病A基因治疗获得FDA批准，将成为FDA批准的首款血友病A基因治疗，但是也将面临辉瑞和罗氏的竞争。延伸阅读：血友病A基因疗法欧洲首发！

Acadia的Rett综合征药物Trofinetide

Trofinetide是类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，被用于治疗Rett综合症(RS)，一种严重的罕见神经发育障碍。FDA对其的PDUFA日期为2021年3月12日。

在临床研究中，与安慰剂相比，Trofinetide提高了患有Rett综合症的女孩和年轻女性患者的两项评估的得分。

自从FDA两次拒绝了Nuplazid的补充申请之后，Acadia的股价下跌近2/3。因此Acadia公司将目光放在Rett综合征药物Trofinetide上。如果获得批准，Trofinetide将会成为首个RS的治疗方法，同时也会抵消Acadia公司在Nuplazid上的不利。

吉利德的乳腺癌药物Trodelvy

Trodelvy是一款靶向Trop-2的ADC药物，于2020年4月获得FDA批准用于治疗转移性三阴性乳腺癌成人患者。目前，FDA正在审查吉利德的补充申请，以扩大Trodelvy的批准范围。

值得注意的是，2023年1月3日，EMA已经批准Trodelvy用于治疗不可切除或转移性HR+/HER2的成人乳腺癌患者。该批准是基于III期TROPiCS-02研究数据，该研究达到了其无进展生存期(PFS)的主要终点和总生存期(OS)的关键次要终点。进展或死亡风险降低34%，Trodelvy组的中位PFS为5.5个月，化疗组为4.0个月；6个月和12个月时的PFS分别为46% vs 30%和21% vs 7%。

即时Trodelvy获得批准，吉利德也面临着来自Enhertu的挑战，分析师Ned Pagliarulo预计，Trodelvy将会在Enhertu治疗之后用于治疗乳腺癌患者。